Исследователи из Университета науки и технологий «Сириус» представили новаторскую технологию, которая обещает стать значительным прорывом в генной терапии наследственных заболеваний. Подробности работы были опубликованы в авторитетном научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Основная сложность традиционной генной терапии с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в ограничении размера переносимых генов — до пяти тысяч нуклеотидов. Однако многие наследственные патологии связаны с мутациями в генах, которые значительно превышают этот размер. Российские ученые предложили элегантное решение этой проблемы: расщеплять такие крупные гены на отдельные фрагменты, а затем собирать их обратно внутри целевых клеток при помощи специальных белковых элементов, называемых интеинами.
Для подтверждения эффективности своей методики ученые использовали зеленый флуоресцентный белок (GFP) в качестве модельной системы. Путем оптимизации условий функционирования интеинов, исследователям удалось добиться впечатляющего результата: полноценный белок восстанавливался в 80 процентах изученных клеток. Это открывает широкие перспективы для создания эффективных лекарств от наследственных болезней, которые до сих пор считались неизлечимыми из-за сложности доставки слишком больших генов.
По информации авторов исследования, разработанная технология уже продемонстрировала свою действенность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Это позволяет надеяться на успешную терапию наследственных ретинопатий, которые являются одной из ведущих причин слепоты. В дальнейшем, этот же подход может быть адаптирован для лечения таких серьезных генетических патологий, как мышечная дистрофия Дюшенна и другие тяжелые наследственные заболевания.
